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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

中国教育以质图强高质量发展******

　　作者：王建（中国教育科学研究院教育财政研究所所长、研究员）

　　基础教育：构建素质教育新格局

　　2022年，基础教育迎难而上、奋力改革，着力构建发展素质教育新格局，着力构建教师专业发展新模式，进一步提升教育质量。

　　发展素质教育找准突破口。

　　素质教育理念和政策落地见效的关键在于德育、素质教育的应有地位和科学评价体系真正确立起来。聚焦立德树人根本任务不断寻求突破，立德为先有抓手，核心素养有载体，评价改革有导向，“双减”工作有成效，带来中国基础教育的深刻改变。

　　育人的根本在于立德，德育是素质教育的灵魂，思政课是立德树人的关键课程。2022年7月，教育部等十部门印发《全面推进“大思政课”建设的工作方案》，以“大思政课”建设为抓手，建设“大课堂”、搭建“大平台”、建好“大师资”，推动各类课程与思政课同向同行，推动思政小课堂与社会大课堂相结合。2022年11月，教育部印发《关于进一步加强新时代中小学思政课建设的意见》，针对中小学思政课存在教师兼职比例过高、专业性不足的问题，明确具体的专职教师配备比例，提出到2025年“小学专职教师配备比例达到70%以上，初高中配齐专职教师”的目标。一系列举措强调了善用“大思政课”，引人以大道、启人以大智、育人以大德，助力学生成长为担当民族复兴大任的时代新人。党的二十大报告指出，“推进大中小学思想政治教育一体化建设”，为学校思想政治教育工作体系建设提供了根本遵循。

　　课程是育人载体，在人才培养中发挥核心作用。2022年3月，教育部印发《义务教育课程方案和课程标准（2022年版）》，基于义务教育阶段时代新人培养的目标要求，通过培育核心素养来实施素质教育，引领课程改革由“知识本位”转向“素养本位”，推动育人方式深度变革。

　　考试评价是“指挥棒”，普通高中是应试教育“重灾区”。为克服普通高中办学中“唯分数、唯升学”倾向，从“育分”转向“育人”，教育部2021年12月31日印发、2022年开始实施的《普通高中学校办学质量评价指南》，从办学方向、课程教学、教师发展、学校管理、学生发展等5个方面明确了普通高中办学质量的评价标准，并把不给年级、班级、教师下达升学指标，不炒作高考“状元”等作为考察要点，确立起以发展素质教育为导向的普通高中学校办学质量评价体系。2022年3月，教育部办公厅发布《关于做好2022年中考命题工作的通知》，与2019年教育部印发的《关于加强初中学业水平考试命题工作的意见》一起，构建引导学生德智体美劳全面发展的考试内容体系和考试方式，将综合素质评价作为招生录取的参考或依据，促进素质教育实施。

　　深入推进“双减”，优化教育生态，继续完善“1+N”的“双减”政策制度体系，强化监管执法，实现全覆盖、全链条治理。2022年1月，教育部、中央编办和司法部印发《关于加强教育行政执法深入推进校外培训综合治理的意见》指出，到2024年，基本建成权责明晰、管理规范、运转顺畅、保障有力、监管到位的校外培训监管行政执法体系。2022年11月，教育部办公厅等十二部门印发《关于进一步加强学科类隐形变异培训防范治理工作的意见》，明确到2024年6月，隐形变异培训得以全面清除，有力确保“双减”工作取得显著成效的主要目标。2022年11月，教育部等十三部门印发《关于规范面向中小学生的非学科类校外培训的意见》，推动非学科类培训为学生发展兴趣特长、拓展综合素质发挥积极作用，成为学校教育的有益补充，明确到2024年，非学科类培训治理成效显著。

　　一年多来，在各方共同努力下，“双减”工作扎实推进，校外培训市场野蛮生长现象得到有效遏制，校内减负提质受到普遍认可，全社会关心和支持发展素质教育、促进学生身心健康成长的良好氛围逐步形成。

　　提高教师质量找到新模式。

　　教师是教育的第一资源，有高质量的教师才会有高质量的教育。造就新时代基础教育高素质专业化创新型教师队伍，需要从源头上抓起，筑基提质、补短扶弱、做优建强，筑牢强师之基。

　　推动教师教育振兴发展。2022年1月，教育部印发《关于推进师范生免试认定中小学教师资格改革的通知》，提出在高等学校师范类专业中稳步推进免试认定改革，将教师队伍质量关口前移到培养院校，吸引真正乐教、适教、善教的优秀人才成为教师队伍后备军。2022年4月，教育部等八部门印发《新时代基础教育强师计划》，实施高素质教师人才培育计划，构建师范院校为主体、高水平综合大学参与、教师发展机构为纽带、优质中小学为实践基地的开放、协同、联动的现代教师教育体系。

　　加强欠发达地区乡村教师队伍后备。教育部等九部门在2021年发布《中西部欠发达地区优秀教师定向培养计划》，即“优师计划”。2022年9月，教育部办公厅印发《关于进一步做好“优师计划”师范生培养工作的通知》，提出“优师计划”师范生培养的核心关切，一是从源头上改善中西部欠发达地区中小学教师队伍质量；二是聚焦“优秀”，全面落实高校教师与中小学教师共同指导教育实践的“双导师制”；三是强化“保障”，确保师范生在校“下得去、留得住、教得好、得发展”，鼓励支持毕业生长期从教、终身从教。

　　名校长领航让学校走上名校路，名师汇聚才能成就好学校。2022年8月，教育部办公厅印发《关于实施新时代中小学名师名校长培养计划（2022—2025）的通知》。2022年12月，教育部办公厅公布了培养基地及培养对象名单，确定150位教师为名师培养对象、10家单位为名师培养基地，150位校长为名校长培养对象、10家单位为名校长培养基地，旨在培养造就一批具有鲜明教育理念和成熟教学模式、能够引领基础教育改革发展的名师名校长，培养为学、为事、为人示范的新时代“大先生”。

　　职业教育：着力提高质量提升形象

　　2022年，职业教育聚焦“提高质量、提升形象”，改革攻坚在类型定位、体系建设、产教融合、校企合作等方面全面发力，破解“大而不强”问题，助力技能型人才培养和技能型社会建设。

　　顶层设计回归技能教育本质。

　　职业教育是以就业为导向，以技能教育为核心的教育类型。2022年4月，新修订的《中华人民共和国职业教育法》，从立法层面对职业教育体系、职业教育的实施、职业学校和培训机构等作了全面的制度安排。据新华社2022年10月报道，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于加强新时代高技能人才队伍建设的意见》，提出构建以行业企业为主体、职业学校（含技工院校）为基础、政府推动与社会支持相结合的高技能人才培养体系。

　　优化职业教育类型定位，有序有效推进现代职业教育体系建设改革。据新华社2022年12月报道，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化现代职业教育体系建设改革的意见》，提出以提升职业学校关键能力为基础，以深化产教融合为重点，以推动职普融通为关键，以科教融汇为新方向，统筹职业教育、高等教育、继续教育协同创新，切实提高职业教育的质量、适应性和吸引力。

　　关键要素提升院校办学能力。

　　办学条件是职业教育高质量发展的基础，从软件和硬件两个方面大幅提升新时代职业教育现代化水平。2022年5月，教育部办公厅印发《关于开展职业教育教师队伍能力提升行动的通知》，提出逐步提升教师培养学历层次，带动“双师型”教师队伍整体建设，推进固定岗与流动岗相结合、校企互聘兼职的教师队伍建设改革。教育部办公厅2022年9月印发《关于进一步加强全国职业院校教师教学创新团队建设的通知》，10月印发《关于做好职业教育“双师型”教师认定工作的通知》，明确职业教育“双师型”教师基本标准，突出对理论教学和实践教学能力的考察，注重教学改革和专业建设实绩，形成“双师”团队建设范式。2022年11月，教育部等五部门印发《职业学校办学条件达标工程实施方案》，持续加强学校基础能力建设，明确各地职业学校办学条件重点监测指标全部达标的学校比例，不断提高职业教育办学质量和吸引力。

　　工作场景增强学生职业能力。

　　实习实训是职业教育的重要育人环节，既是学生专业学习和技术技能训练的必备途径，也是提前熟悉岗位和融入社会的重要方式。教育部等八部门2021年12月31日印发、2022年开始实施的《职业学校学生实习管理规定》，着眼实习全程、聚焦关键节点和各方责任权利义务，进一步明确了学生实习的行为准则，提出1个“严禁”、27个“不得”，为实习管理划出了底线和红线。2022年9月，教育部办公厅等五部门发布《关于实施职业教育现场工程师专项培养计划的通知》，提出面向重点领域数字化、智能化职业场景下人才紧缺技术岗位，以校企联合实施中国特色学徒制为主要培养形式，建设一批现场工程师学院，培养一大批具备工匠精神的现场工程师，形成为技术技能人才紧缺领域系统储能、赋能的人才培养培训生态。

　　高等教育：全面服务支撑中国式现代化

　　2022年，高等教育聚焦国家发展、科学技术和社会科学发展的战略需求，以学科建设引领人才培养模式和科研组织体系改革，加快建设高等教育强国，全面服务支撑中国式现代化。

　　“双一流”建设突出学科特色。

　　建设世界一流大学和一流学科是新时代高等教育强国建设的引领性和标志性工程，首轮“双一流”建设2016年启动至2020年结束，初步评估若干所高校逐步跻身世界一流大学行列。2022年1月，教育部、财政部、国家发展改革委印发《关于深入推进世界一流大学和一流学科建设的若干意见》，“双一流”建设正式进入新一轮周期，强调优化以学科为基础的建设模式。2022年2月，教育部、财政部、国家发展改革委公布《第二轮“双一流”建设高校及建设学科名单》，名单不再区分一流大学建设高校和一流学科建设高校，淡化高校的“身份”和“帽子”。高校将在国家分类评价体系的导引下，探索自主特色发展新模式，聚焦各具特色的优势领域和方向上创建一流。

　　“新农科”推进学科跨界融合。

　　全面推进乡村振兴、加快建设农业强国，关键在科技、在人才、在教育。针对传统高等农林教育学科碎片化、过度分化、“单兵作战”的问题，2022年8月，教育部办公厅印发《新农科人才培养引导性专业指南》，指出引导涉农高校面向新农业、新乡村、新农民、新生态，面向粮食安全、生态文明、智慧农业、营养与健康、乡村发展等五大领域，设置生物育种科学等12个新农科人才培养引导性专业。2022年11月，教育部办公厅等四部门印发《关于加快新农科建设推进高等农林教育创新发展的意见》，提出推进农林教育供给侧改革，加快构建多类型农林人才培养体系，培养一批高层次、高水平、国际化的创新型农林人才。

　　哲学社会科学强化体系建构。

　　我国哲学社会科学学科体系日益完备。2022年，两份重要文件相继出台，积极推动了哲学社会科学稳步发展。据新华社2022年4月报道，中共中央办公厅印发《国家“十四五”时期哲学社会科学发展规划》，提出要加快中国特色哲学社会科学学科体系、学术体系、话语体系建设。据新华社2022年5月报道，中共中央宣传部、教育部联合印发《面向2035高校哲学社会科学高质量发展行动计划》，强调充分发挥高校作为我国哲学社会科学“五路大军”中的重要力量作用，加强哲学社会科学知识体系建构，提升高校咨政服务能力。强调优化学科专业布局，推进学科交叉融合，打造一流学科专业群，构建适应国家需求支撑知识创新的学科体系。

　　科研组织强调“大科学”模式。

　　现代科研正在从自由探索为主向与重大问题导向的多学科交叉融合并重转变，需要高校科研组织模式从学科导向的松散型“小科学”科研模式，向聚焦国家重大战略目标任务的系统生态型“大科学”科研模式转变。据2022年8月教育部消息，教育部印发《关于加强高校有组织科研推动高水平自立自强的若干意见》，推动高校充分发挥新型举国体制优势，加强有组织科研，集聚力量进行原创性、引领性科技攻关，培养造就一批战略科学家，为实现高水平科技自立自强、加快建设世界重要人才中心和创新高地提供有力支撑。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）